沙砾生物入选ASGCT 2025大会壁报：通用型体内CAR-T细胞疗法

转载自：沙砾生物公众号

当地时间2025年5月13至17日，本年度美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会将在美国路易斯安娜州新奥尔良市举行。年会摘要已于2025年4月29日由ASGCT正式公布，沙砾生物将通过壁报的方式，与来自世界各地的学者和专家交流分享沙砾生物在由靶向T细胞LNP体系驱动的通用型体内CAR-T细胞疗法项目的研究成果。

壁报

标题：In Vivo CAR-T Therapy Powered by Novel CLAMP Technology for T cell-Targeted mRNA Delivery

展示时间：2025年5月14日（星期三）5:30 PM – 7:00 PM （当地时间）

壁报编号：1282

报告亮点：

沙砾生物开发出一种颠覆传统 CAR-T 疗法的，可规模化、现成即用的体内CAR-T解决方案。该系统基于天泽云泰 Kailash™ 平台的 CLAMP 技术，采用一种新型的 T 细胞靶向脂质纳米颗粒（T-LNP），将编码抗 CD19 CAR 的 mRNA 直接递送至体内 T 细胞。前期实验通过严格的筛选标准，确定了最优的T细胞靶向受体以及抗体。在临床前模型中，实现了高效（30-60%）且特异性的CD3⁺ T细胞靶向递送，在肝实质细胞中的非特异性转染极低，并在人PBMC体外转染后24 小时内几乎完全清除 B 细胞。在一种恶性程度很高的白血病模型中，通过单次 T-LNP 给药即可实现肿瘤的完全清除。在临床相关剂量下，T-LNP在hPBMC重建小鼠中可有效清除原代B细胞，并引发强烈的T细胞扩增。这一研究成果显示，体内CAR-T作为一种低成本高效益的治疗策略，针对自身免疫疾病和癌症治疗具有巨大潜力。